Un médicament capable d’arrêter une douzaine de cancers «incurables» obtient l’approbation - et la société s'engage à aider chaque patient à se le permettre

Toutes Les Nouvelles

La FDA vient d'approuver un médicament unique en son genre qui peut cibler et traiter plus d'une douzaine de types différents de cancers basés sur un gène commun, plutôt que sur sa localisation dans le corps.

Le larotrectinib est un médicament oral qui a reçu un statut de percée accélérée après avoir affiché un succès remarquable dans le traitement des cancers adultes et pédiatriques qui n'ont actuellement pas de traitements alternatifs satisfaisants ou qui ont progressé après le traitement.


Il s'agit du deuxième médicament approuvé par la FDA qui traite les cancers basés sur un certain trait génétique, quel que soit l'âge ou le type de cancer du patient, et c'est le premier médicament à traiter les cancers contenant le gène NTRK spécifique présent dans plusieurs formes de cancer de l'adulte et de nombreuses formes de cancers pédiatriques rares.

«Dans certains cancers, une partie du gène TRK s'est attachée à un autre gène, appelé fusion. Lorsque cela se produit, cela conduit à l'activation du gène TRK alors qu'il n'est pas censé l'être et cela entraîne une croissance incontrôlable des cellules », a déclaré le Dr Ted Laetsch, professeur adjoint de pédiatrie au Simmons Cancer Center de l'UT Southwestern. «Ce qui est unique à propos de ce médicament est qu’il est très sélectif; il ne bloque que les récepteurs TRK. »

EN RELATION: Jadis considéré impossible, les scientifiques utiliseront bientôt l'édition de gènes pour essayer d'arrêter la maladie rénale chez l'homme

Les fusions NTRK sont rares, mais peuvent survenir dans les cancers de la glande salivaire, du poumon, du sein et de la thyroïde, ainsi que dans le sarcome des tissus mous - et avant approbation de la FDA cette semaine , il n'y avait eu aucun traitement pour de nombreux cancers qui exprimaient fréquemment cette mutation.


Le médicament a été étudié dans trois essais cliniques qui ont inclus 55 patients pédiatriques et adultes atteints de tumeurs qui avaient présenté la fusion du gène NTRK et n'étaient pas traitables par d'autres moyens.

Le médicament a démontré un taux de réponse global de 75% qui a été considéré comme particulièrement durable, avec 73% de ces réponses durant au moins six mois et 39% durant un an ou plus au moment où les résultats ont été analysés.


SUITE: Un médicament «révolutionnaire» contre le cancer de l’ovaire empêche la maladie de revenir pendant des années

Les événements indésirables les plus graves, liés à la neurotoxicité et à l'hépatotoxicité, ont été bénins chez plus de 90% des patients.

De plus, les résultats de l'essai clinique qui n'a recruté que des patients pédiatriques a montré un taux de réussite de 93% , et aucun des patients n'a dû abandonner l'étude en raison d'un effet secondaire induit par le médicament.

«L’approbation d’aujourd’hui marque une nouvelle étape dans un changement important vers le traitement des cancers en fonction de leur génétique tumorale plutôt que de leur site d’origine dans le corps», a déclaré le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb. «Son approbation reflète les progrès réalisés dans l'utilisation des biomarqueurs pour guider le développement de médicaments et la délivrance plus ciblée de médicaments. Nous avons maintenant la capacité de nous assurer que les bons patients reçoivent le bon traitement au bon moment.


VOIR: Un garçon considéré comme non verbal peut parler après que le dentiste a découvert qu'il était simplement «lié à la langue»

«Ce type de programme de développement de médicaments, qui a recruté des patients atteints de différentes tumeurs mais présentant une mutation génique commune, n’aurait pas été possible il y a dix ans car nous en savions beaucoup moins sur ces mutations cancéreuses. Grâce à notre désignation de thérapie révolutionnaire et à nos processus d'approbation accélérés, nous soutenons l'innovation dans le développement de médicaments oncologiques de précision et l'évolution de traitements plus ciblés et plus efficaces pour les patients atteints de cancer.

Le médicament est actuellement commercialisé par Bayer sous le nom de marque Vitrakvi. Bien que le coût d'achat en gros du médicament soit de 32 800 $ pour un approvisionnement de 30 jours, la société a pris plusieurs mesures pour s'assurer que chaque patient qui a besoin du médicament vital aura un accès abordable.

Pour commencer, la société insiste sur le fait que, étant donné que la plupart des compagnies d'assurance couvriront les coûts, la plupart des patients n'auront à payer que 20 $ ou moins de leur poche. S'il y a des complications avec la couverture d'assurance, Bayer aidera avec des co-paiements coûteux ou fournira le médicament au patient gratuitement pendant que les détails sont élaborés.

VÉRIFIER: Une femme ayant des mois pour vivre d'un cancer du sein avancé est «guérie» en première mondiale

Si tout le reste échoue, l'entreprise mettra le patient en contact avec un organisme de bienfaisance financé par Bayer qui fournit le médicament gratuitement.

En outre, le programme d’engagement Vitrakvi de Bayer stipule que si un patient ne réagit pas au médicament dans les 90 jours, il remboursera le coût du médicament à la compagnie d’assurance ou au programme gouvernemental, selon Forbes .

«L'approbation d'aujourd'hui de Vitrakvi est l'aboutissement d'années de travail acharné et de recherche par de nombreuses personnes pour apporter le tout premier traitement aux patients atteints d'un cancer de fusion TRK», a déclaré Robert LaCaze, membre du comité exécutif de la division pharmaceutique de Bayer et chef de l'oncologie Business Unit Stratégique chez Bayer. «À l’ère de la médecine de précision, nous respectons l’engagement de Bayer à faire progresser l’avenir des soins contre le cancer tout en apportant une valeur ajoutée aux patients et aux médecins.»

Guérissez vos amis de la négativité en partageant les nouvelles révolutionnaires sur les médias sociaux-Photo de Bayer