La FDA approuve le premier nouveau traitement de la fibrose kystique depuis des décennies

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La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) vient d'approuver un nouveau traitement révolutionnaire pour la fibrose kystique - et c'est le premier traitement développé pour la maladie depuis plusieurs décennies.

Le médicament Trikafta nouvellement approuvé, qui a été développé par Vertex Pharmaceuticals, peut être utilisé pour traiter les patients de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique qui ont au moins une mutation F508del dans le gène du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).


Bien qu'il existe environ 2000 mutations connues du gène CFTR, la mutation la plus courante est la mutation F508del - et Trikafta est le premier traitement approuvé efficace pour ces patients atteints de fibrose kystique, qui représentent environ 90% des personnes atteintes de la maladie.

La fibrose kystique, une maladie rare, progressive et potentiellement mortelle, entraîne la formation de mucus épais qui s'accumule dans les poumons, le tube digestif et d'autres parties du corps. Elle entraîne de graves problèmes respiratoires et digestifs ainsi que d'autres complications telles que des infections et le diabète. La fibrose kystique est causée par une protéine défectueuse résultant de mutations du gène CFTR.

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Trikafta est une combinaison de trois médicaments qui ciblent la protéine CFTR défectueuse. Il aide la protéine produite par la mutation du gène CFTR à fonctionner plus efficacement. Les thérapies actuellement disponibles qui ciblent la protéine défectueuse sont des options de traitement pour certains, mais de nombreux patients ont des mutations qui ne sont pas éligibles au traitement, jusqu'à présent.


L'efficacité de Trikafta chez les patients de plus de 12 ans atteints de fibrose kystique a été démontrée dans deux essais. Le premier essai était un essai de 24 semaines, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo chez 403 patients, tandis que le second était un essai de quatre semaines, randomisé, en double aveugle et contrôlé par actif chez 107 patients qui avaient deux F508del identiques. mutations.

Dans chaque essai, l'analyse primaire a examiné les augmentations du pourcentage de volume expiratoire forcé prédit en une seconde, connu sous le nom de ppFEV1, qui est un marqueur établi de la progression de la maladie pulmonaire.


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Trikafta a augmenté la ppFEV1 dans les deux essais. Dans le premier essai, il a augmenté la ppFEV1 moyenne de 13,8% par rapport à la valeur initiale par rapport au placebo. Dans le deuxième essai, il a augmenté la ppFEV1 moyenne de 10% par rapport au départ par rapport au tezacaftor / ivacaftor. Dans le premier essai, le traitement par Trikafta a également entraîné des améliorations du chlorure de la sueur, du nombre d'exacerbations pulmonaires (aggravation des symptômes respiratoires et de la fonction pulmonaire) et de l'indice de masse corporelle (rapport poids / taille) par rapport au placebo.

La Cystic Fibrosis Foundation (CFF) - qui est le leader mondial dans la recherche d'un remède contre la mucoviscidose - a salué l'approbation par la FDA du traitement comme «la plus grande avancée thérapeutique de l'histoire de la mucoviscidose».

À l'époque de la création de la fondation en 1955, aucun traitement n'était disponible pour la maladie. Maintenant, le président-directeur général de la FCE, le Dr Preston Campbell dit : «Nous, à la Fondation FK, et de nombreux membres de la communauté FK, rêvons de cette étape importante depuis des décennies.


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«Au cours de mes décennies en tant que clinicien soignant des personnes atteintes de mucoviscidose, j’ai attendu avec impatience le jour où nous pourrions transformer radicalement le traitement de cette maladie. Je suis profondément reconnaissant de pouvoir dire que ce jour est là. '

Un représentant Vertex a dit à KXAN que le médicament sera disponible dans le commerce pour environ 311 000 $ par an, mais il dit qu'ils sont convaincus que les compagnies d'assurance seront prêtes à alléger le fardeau financier du traitement en fonction des résultats de leurs recherches.

(REGARDERl'interview ci-dessous)

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