Le tout premier quadriplégique traité avec des cellules souches retrouve le contrôle moteur du haut de son corps

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Pour la toute première fois, des neuroscientifiques ont traité un tétraplégique total avec des cellules souches, et il a substantiellement récupéré les fonctions du haut de son corps seulement deux mois après le début du processus.


Les Annonce du Keck Medical Center of USC qu'une équipe de médecins est devenue la première en Californie à injecter un traitement expérimental à base de cellules souches, AST-OPC1, dans la colonne cervicale endommagée d'un homme de 21 ans récemment paralysé dans le cadre d'un essai clinique multicentrique.

Le 6 mars, juste avant son 21e anniversaire, Kristopher (Kris) Boesen de Bakersfield a subi une blessure traumatique à la colonne cervicale lorsque sa voiture a percuté une route mouillée, heurté un arbre et percuté un poteau téléphonique.

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Les parents Rodney et Annette Boesen ont été avertis qu'il y avait de fortes chances que leur fils soit définitivement paralysé du cou vers le bas. Cependant, ils ont également appris que Kris pourrait éventuellement se qualifier pour une étude clinique qui pourrait aider.


Dirigeant l'équipe chirurgicale et travaillant en collaboration avec le centre national de réadaptation Rancho Los Amigos et Keck Medicine de l'USC, Charles Liu, MD, PhD, directeur du USC Neurorestoration Center, a injecté une dose expérimentale de 10 millions de cellules AST-OPC1 directement dans Kris ' moelle épinière cervicale début avril.

«En règle générale, les patients atteints de lésions de la moelle épinière subissent une intervention chirurgicale qui stabilise la colonne vertébrale mais ne fait généralement pas grand-chose pour restaurer la fonction motrice ou sensorielle», explique Liu. «Avec cette étude, nous testons une procédure qui peut améliorer la fonction neurologique, ce qui pourrait faire la différence entre être paralysé de façon permanente et pouvoir utiliser ses bras et ses mains. Le rétablissement de ce niveau de fonction pourrait améliorer considérablement la vie quotidienne des patients souffrant de graves lésions médullaires.


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Deux semaines après la chirurgie, Kris a commencé à montrer des signes d'amélioration. Trois mois plus tard, il est capable de se nourrir, d'utiliser son téléphone portable, d'écrire son nom, de conduire un fauteuil roulant motorisé et d'embrasser ses amis et sa famille. L'amélioration des sensations et des mouvements dans les bras et les mains permet également à Kris de prendre plus facilement soin de lui-même et d'envisager une vie vécue de manière plus indépendante.

'90 jours après le traitement, Kris a obtenu une amélioration significative de sa fonction motrice, jusqu'à deux niveaux de la moelle épinière', a déclaré le Dr Liu. «Dans le cas de Kris, deux niveaux de moelle épinière font la différence entre utiliser vos mains pour se brosser les dents, utiliser un ordinateur ou faire d'autres choses que vous ne pourriez pas faire autrement, donc avoir ce niveau d'indépendance fonctionnelle ne peut pas être surestimé. '

Les médecins prennent soin de ne pas prédire les progrès futurs de Kris.


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«Tout ce que je voulais depuis le début était une chance de se battre», a déclaré Kris, qui a une passion pour la réparation et la conduite de voitures de sport et qui étudiait pour devenir courtier en assurance-vie au moment de l'accident. «Mais s'il y a une chance pour moi de marcher à nouveau, alors diable ouais! Je veux faire tout ce qui est possible pour y parvenir. »

Parce que la fenêtre pour effectuer la chirurgie était serrée, tout devait se dérouler selon le calendrier pour que Kris se qualifie.

Une fois que Kris a pris la décision de poursuivre son inscription à l'étude, des dizaines de médecins, d'infirmières, de spécialistes en réadaptation et d'autres sont entrés en action. Parce qu'il aurait besoin de fournir une confirmation vocale de son désir de participer à l'étude, Kris devait être capable de respirer sans ventilateur. Le sevrage d'un patient de la respiration assistée est généralement un processus de trois semaines. Il l'a fait en cinq jours avec l'aide d'une équipe de soins respiratoires. Il a signé les documents et a commencé une semaine d'évaluations, de scans et d'autres tests pré-chirurgicaux.

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Début avril, une équipe chirurgicale de l’hôpital Keck de l’USC a soigneusement injecté 10 millions de cellules AST-OPC1 directement dans la colonne cervicale de Kris. Près de six semaines plus tard, Kris a été libéré et est retourné à Bakersfield pour poursuivre sa rééducation. Les médecins ont examiné ses progrès sept jours, 30 jours, 60 jours et 90 jours après l'injection, et Kris peut s'attendre à des évaluations détaillées après 180 jours, 270 jours et un an.

Rodney et Annette Boesen se disent étonnés du niveau de collaboration et de coopération qui a permis à leur fils de participer à l'étude. «Tant de choses devaient arriver, et il y avait tellement de choses qui auraient pu dresser un barrage routier», s'émerveille Rodney. «Les gens du Keck Medical Center de l'USC et d'ailleurs ont déplacé le ciel et la terre pour faire avancer les choses. Il n'y a jamais eu un moment à travers tout cela où nous ne pensions pas que notre fils recevait des soins de classe mondiale. »

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Cette chirurgie pionnière est le dernier exemple de la façon dont les domaines émergents de la neurorestoration et de la médecine régénérative peuvent avoir le potentiel d'améliorer la vie de milliers de patients ayant subi une grave lésion médullaire.

La procédure de cellules souches que Kris a reçue fait partie d'un essai clinique de phase 1 / 2a qui évalue l'innocuité et l'efficacité des doses croissantes de cellules AST-OPC1 développées par Asterias Biotherapeutics, basée à Fremont, en Californie. Les cellules AST-OPC1 sont fabriquées à partir de cellules souches embryonnaires en les convertissant soigneusement en cellules progénitrices d'oligodendrocytes (OPC), qui sont des cellules présentes dans le cerveau et la moelle épinière qui soutiennent le fonctionnement sain des cellules nerveuses. Dans des études de laboratoire antérieures, AST-OPC1 s'est avéré produire des facteurs neurotrophiques, stimuler la vascularisation et induire la remyélinisation des axones dénudés. Tous sont des facteurs critiques dans la survie, la repousse et la conduction de l'influx nerveux par les axones au site de la lésion, selon Edward D. Wirth III, MD, PhD, directeur médical en chef d'Asterias et chercheur principal de l'étude, surnommée «SCiStar».

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«Au niveau de 10 millions de cellules, nous sommes maintenant dans une gamme de doses qui est l'équivalent humain de ce que nous étions lorsque nous avons constaté l'efficacité dans les études précliniques», déclare Wirth. «Alors que nous continuons à évaluer la sécurité d'abord et avant tout, nous examinons également maintenant dans quelle mesure le traitement pourrait aider à restaurer le mouvement chez ces patients.

Pour se qualifier pour l'essai clinique, les inscrits doivent être âgés de 18 à 69 ans et leur état doit être suffisamment stable pour recevoir une injection d'AST-OPC1 entre le quatorzième et le trentième jour suivant la blessure.

Keck est l'un des six sites aux États-Unis autorisés à recruter des sujets et à administrer la dose de l'essai clinique.

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