Le premier médicament de son genre contre la maladie d'Alzheimer est en attente d'approbation par la FDA après que les patients ont connu une amélioration cognitive marquée

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Il n’existe actuellement aucun traitement médicamenteux sur le marché qui puisse ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer, mais ce nouveau médicament pourrait bientôt être un traitement révolutionnaire pour les patients atteints de démence après que les chercheurs ont examiné les données des essais cliniques de phase 3 du médicament.

Cette semaine, la société pharmaceutique Biogen a annoncé qu'après avoir consulté la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, elle prévoyait de poursuivre l'approbation réglementaire pour l'aducanumab: un traitement expérimental pour la maladie d'Alzheimer précoce.


Une nouvelle analyse a montré que l’aducanumab réduisait le déclin clinique chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer au stade précoce, tel que mesuré par les paramètres cliniques pré-spécifiés.

Sur la base de discussions avec la FDA, la société pharmaceutique Biogen prévoit de soumettre une demande de licence pour le médicament au début de 2020. Ils visent également à offrir l'aducanumab aux patients éligibles précédemment inscrits dans des études cliniques.

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Les patients qui ont reçu de l'aducanumab ont présenté des avantages significatifs sur les mesures de la cognition et de la fonction telles que la mémoire, l'orientation et le langage. Les patients ont également profité des activités de la vie quotidienne, y compris la gestion des finances personnelles, l'exécution des tâches ménagères telles que le nettoyage, les courses et la lessive, et les déplacements indépendants hors de la maison.


S'il est approuvé, l'aducanumab deviendrait le premier traitement à réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer et serait également le premier traitement à démontrer que l'élimination de l'amyloïde bêta se traduisait par de meilleurs résultats cliniques.

La décision de déposer est basée sur une nouvelle analyse, menée par Biogen en consultation avec la FDA, d'un ensemble de données plus large des études cliniques de phase 3 qui ont été interrompues en mars 2019 à la suite d'une analyse de futilité. Cette nouvelle analyse d'un ensemble de données plus large qui comprend des données supplémentaires devenues disponibles après l'analyse de futilité pré-spécifiée montre que l'aducanumab est pharmacologiquement et cliniquement actif tel que déterminé par les effets dose-dépendants dans la réduction de l'amyloïde cérébrale et dans la réduction du déclin clinique tel qu'évalué par - Critère d'évaluation principal spécifié Évaluation de la démence clinique - Somme des boîtes (CDR-SB). Dans les deux études, le profil de tolérance et de tolérance de l'aducanumab était cohérent avec les études antérieures sur l'aducanumab.


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«Avec une maladie si dévastatrice qui touche des dizaines de millions de personnes dans le monde, l'annonce d'aujourd'hui est vraiment encourageante dans la lutte contre la maladie d'Alzheimer», a déclaré Michel Vounatsos, PDG de Biogen. «C’est le résultat d’une recherche révolutionnaire et témoigne de la détermination inébranlable de Biogen à suivre la science et à faire ce qu'il faut pour les patients.

«Nous sommes optimistes quant à la perspective d'offrir aux patients la première thérapie pour réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer et l'implication potentielle de ces résultats pour des approches similaires ciblant la bêta amyloïde.»

Sur la base de discussions avec la FDA, la société prévoit de déposer une demande de licence de produits biologiques au début de 2020 et poursuivra le dialogue avec les autorités réglementaires sur les marchés internationaux, notamment en Europe et au Japon. La soumission BLA comprendra les données des études de phase 1 / 1b ainsi que l'ensemble complet de données des études de phase 3.


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EMERGE (1 638 patients) et ENGAGE (1 647 patients) étaient des études de phase 3 multicentriques, randomisées, en double aveugle, contrôlées par placebo, en groupes parallèles, conçues pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux schémas posologiques d'aducanumab. Ces études ont été interrompues le 21 mars 2019, à la suite des résultats d'une analyse de futilité prédéfinie qui reposait sur un ensemble de données plus ancien et plus petit. L'analyse de futilité était basée sur les données disponibles au 26 décembre 2018, provenant de 1748 patients ayant eu la possibilité de terminer la période d'étude de 18 mois et prévoyait que les deux études étaient peu susceptibles d'atteindre leur critère d'évaluation principal à la fin. Les analyses de futilité sont courantes dans les grandes études cliniques et utilisent la modélisation statistique pour tenter de prédire le résultat des études sur la base d'un certain nombre d'hypothèses et de critères prédéfinis.

Suite à l'arrêt d'EMERGE et d'ENGAGE, des données supplémentaires issues de ces études sont devenues disponibles, ce qui a abouti à un ensemble de données plus important, qui comprenait un total de 3 285 patients, dont 2 066 ont eu la possibilité de terminer les 18 mois complets de traitement. Une nouvelle analyse approfondie de cet ensemble de données plus vaste a montré un résultat différent de celui prédit par l'analyse de futilité. Plus précisément, la nouvelle analyse de ce plus grand ensemble de données a montré qu'EMERGE était statistiquement significatif sur le critère principal prédéfini. Biogen pense que les données d'un sous-ensemble d'ENGAGE soutiennent les résultats d'EMERGE, bien qu'ENGAGE n'ait pas atteint son critère d'évaluation principal. Biogen a consulté des conseillers externes et la FDA sur ces différents résultats et leurs implications.

Après avoir examiné les données en consultation avec la FDA, Biogen estime que la différence entre les résultats de la nouvelle analyse du plus grand ensemble de données et les résultats prédits par l'analyse de futilité était en grande partie due à une plus grande exposition des patients à l'aducanumab à haute dose. De multiples facteurs ont contribué à la plus grande exposition à l'aducanumab dans la nouvelle analyse de l'ensemble de données plus large, y compris des données sur un plus grand nombre de patients, une durée moyenne d'exposition plus longue à des doses élevées, le moment des modifications du protocole qui ont permis à une plus grande proportion de patients de recevoir une dose élevée, ainsi que le moment et les critères pré-spécifiés de l'analyse de futilité.

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«Ce vaste ensemble de données représente la première fois qu'une étude de phase 3 a démontré que la clairance de la bêta amyloïde agrégée peut réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer, offrant un nouvel espoir pour la communauté médicale, les patients et leurs familles», a déclaré le Dr Anton Porsteinsson , chercheur principal de l'étude. «Il y a d'énormes besoins médicaux non satisfaits, et la communauté de la maladie d'Alzheimer attend ce moment.

«Je félicite Biogen, la FDA, la communauté médicale et les patients et leurs partenaires de l’étude pour leur persévérance à faire de l’annonce d’aujourd’hui une réalité.»

Pour plus d'informations sur les résultats de l'étude, vous pouvez visiter le Site Web de Biogen pour plus de détails et d'analyses.

(REGARDERl'explication de la clinique Mayo ci-dessous)

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