Le premier patient drépanocytaire traité avec l'édition de gènes CRISPR prospère maintenant un an plus tard et est capable de prendre soin de ses enfants

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La première patiente à être traitée pour la drépanocytose avec le programme révolutionnaire d'édition de gènes CRISPER a reçu une transfusion de milliards de cellules modifiées l'année dernière, et maintenant un an plus tard, son traitement fonctionne toujours parfaitement.

Avant Victoria Gray a subi le traitement mi-2019 elle avait connu de fréquents accès de douleur physique. Des patients comme elle sont souvent obligés d’obtenir des transfusions sanguines - en moyenne sept par an dans le cas de Gray - afin de s’assurer que leur corps a suffisamment de globules rouges sains pour transporter l’oxygène dans tout le corps.


Mais maintenant, l'atténuation de presque tous ses symptômes lui a permis de rester en dehors des hôpitaux du Mississippi et de soutenir ses trois enfants pendant que son mari, un garde national, était temporairement déployé hors de la ville.

L'ère du COVID-19 n'est guère le moment d'entrer dans un hôpital pour une transfusion sanguine, donc l'amélioration pour Gray a été substantielle - et ressemble à «un miracle».

«Depuis mon traitement, j'ai pu tout faire pour moi, tout pour mes enfants», elle dit à NPR . «Et c’est une joie non seulement pour moi, mais aussi pour les gens autour de moi.»

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Un artefact de l'étrange histoire génétique de l'humanité, les gènes de la drépanocytose ont évolué chez les Africains comme une solide défense contre le paludisme, mais ils peuvent également augmenter le risque de mourir relativement jeune de la maladie du sang.

Cependant, son cas, ainsi que celui de deux autres personnes traitées de la même manière, ne produit qu'une bonne nouvelle un an plus tard. Le Dr Haydar Frangoul du Sarah Cannon Research Institute à Nashville, Tennessee, qui traite Gray, l'a décrit comme «extrêmement passionnant à voir et extrêmement excitant».


Frangoul et d'autres scientifiques utilisant CRISPER ont présenté les résultats de leurs derniers tests de les trois cas à l'Association européenne d'hématologie le 12 juin. Les deux autres sujets avaient une maladie apparentée, la bêta-thalassémie, et ont été traités en Allemagne avec une méthode similaire et ont maintenant pu vivre sans transfusion sanguine pendant 15 mois.

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«Je pense que c'est un énorme bond en avant pour le domaine médical», a déclaré Frangoul à NPR dans une interview, affirmant que Gray sera, espérons-le, le premier de plusieurs milliers de patients supplémentaires à pouvoir voir des choses qu'ils n'auraient jamais imaginées possibles.

'Diplômes d'études secondaires, diplômes universitaires, mariages, petits-enfants - je pensais que je ne verrais rien de tout cela', a déclaré Gray.


PARTAGEZ la bonne nouvelle sur les réseaux sociaux…(Photo par Libertas Academica, licence CC sur Foter)