Une adolescente «guérie» avec succès de la drépanocytose en première mondiale

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Un article publié la semaine dernière a rendu compte des travaux révolutionnaires de chercheurs qui ont réussi à renverser la drépanocytose chez un adolescent grâce au premier traitement d'édition génétique de la maladie.

La drépanocytose est une maladie dans laquelle la moelle osseuse du corps crée des cellules sanguines défectueuses sous la forme d'une faucille plutôt que d'une sphère. Ces cellules en forme de faucille bloquent alors la circulation sanguine dans tout le corps, causant une douleur extrême au patient. La drépanocytose touche plus de 100 000 Américains et bien d'autres dans le monde.


Le sujet qui a reçu la thérapie en question aurait eu tellement de dommages causés par la maladie à ses organes internes, qu'il devait recevoir une transfusion sanguine tous les mois pendant qu'il prenait des médicaments.

Les médecins de l’hôpital pour enfants Necker à Paris ont obtenu ces résultats en drainant d’abord la moelle osseuse de la jeune fille de 13 ans. Ils ont ensuite «infecté» la moelle osseuse avec un virus contenant des instructions génétiques pour fabriquer correctement des globules rouges sains, au lieu de ceux déformés qui bloquaient la circulation sanguine.

Après l'insertion de la moelle osseuse modifiée chez l'adolescent il y a 15 mois, le jeune a pu arrêter de prendre des médicaments et n'a montré aucun symptôme de drépanocytose depuis.

Les spécialistes hésitent à appeler cette procédure un «remède» car d'autres tests doivent être effectués, mais le triomphe a fait naître l'espoir pour des millions de personnes souffrant de la même maladie.


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(La source: Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre )-photo par Libertas Academica sur Foter.com / Licence CC


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